Przełom w leczeniu choroby Parkinsona – terapia genowa

Amerykańskim naukowcom udało się opracować terapię genową, dzięki której cofają się objawy choroby Parkinsona. Nowa metoda zmniejsza zaburzenia ruchowe, takie jak bradykinezja, sztywność mięśniowa oraz drżenie spoczynkowe – wykazują badania opublikowane w czasopiśmie „Lancet Neurology”.

Choroba Parkinsona rozwija się na skutek degeneracji neuronów w istocie czarnej, gdzie produkowana jest dopamina, odpowiedzialna m.in. za napęd ruchowy, koordynację oraz napięcie mięśni. Niedobór tego neuroprzekaźnika prowadzi do zaburzeń ruchowych obserwowanych w chorobie. Ponadto oprócz spadku poziomu dopaminy, obniża się także stężenie kwasu gamma-aminomasłowego (GABA), który hamuje aktywność neuronów. Fakt ten został wykorzystany przez naukowców w czasie opracowywania terapii genowej w leczeniu choroby Parkinsona.

Eksperymentem kierował prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku. Było to badanie randomizowane z podwójnie ślepą próbą. Wzięło w nim udział 45 pacjentów w wieku 30-75 lat, z rozpoznaną od co najmniej 5 lat chorobą Parkinsona. 22 osoby poddano terapii genowej, natomiast 23 otrzymały placebo. Placebo polegało na przeprowadzeniu operacji symulowanej, w czasie której neurochirurdzy wykonywali małe nacięcie w czaszce pacjenta i wstrzykiwali sól fizjologiczną.

W czasie właściwiej terapii genowej wprowadzano przez cewnik do jądra niskowzgórzowego w obu półkulach mózgu liczne kopie genu terapeutycznego, kodującego dekarboksylazę kwasu glutaminowego (GAD). Enzym ten jest odpowiedzialny za syntezę GABA. Wprowadzenie genu umożliwia więc zwiększenie produkcji tego neuroprzekaźnika. Jako nośnik informacji genetycznej wykorzystano wirusy, których wstrzykuje się jednorazowo około 3,5 mld. Są one pozbawione wcześniej zdolności do replikacji w organizmie człowieka.

Wyniki leczenia okazały się bardzo zadowalające. U ponad połowy chorych poddanych terapii genowej osiągnięto wyraźne zmniejszenie zaburzeń ruchowych, podczas gdy w grupie kontrolnej odsetek ten wynosił 14%. Poprawa funkcji motorycznych była widoczna w około miesiąc po leczeniu i utrzymywała się bez zmian podczas 6 miesięcy obserwacji – jak oświadcza biorący udział w badaniach dr Michael Kaplitt z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku. Stopień poprawy oceniono na specjalnej skali sprawności ruchowej. Wyniósł on 23% po zastosowaniu terapii genowej i 12,7% w grupie kontrolnej.

Jak potwierdzają naukowcy w pracy opublikowanej w czasopiśmie „Lancet Neurology”, nowatorska metoda leczenia jest także bezpieczna. Dotychczas nie stwierdzono żadnych poważnych skutków ubocznych. U niektórych pacjentów zaobserwowano jedynie niewielki ból głowy oraz wymioty.

Terapia genowa opracowana przez amerykańskich naukowców stanowi przełom w leczeniu choroby Parkinsona. Jest szansą na poprawę jakości życia w przypadku oporności na leki lub szczególnie ciężkiego przebiegu choroby.

Autorzy: Karolina Gasińska, Anna Szajerska

Żródło:
1. Kastory B. Zabić Parkinsona. Czy terapie genowe to szaleńczy eksperyment? Wprost. 35/2003 (1083).
2. Kordower JH, Bjorklund A. Trophic factor gene therapy for Parkinson’s disease. Mov Disord. 2013 Jan;28(1):96-109.
3. Morga J. Terapia genowa działa u pacjentów z chorobą Parkinsona. PAP. Pobrano z sieci WWW: http://www.naukawpolsce.pap.pl/aktualnosci/news,380642,terapia-genowa-dziala-u-pacjentow-z-choroba-parkinsona.html.
4. Moskal W. Genem w parkinsona. Pobrano z sieci WWW: http://wyborcza.pl/1,75476,9295521,Genem_w_parkinsona.html.
5. Muramatsu S. Gene therapy for Parkinson’s disease. Rinsho Shinkeigaku. 2012;52(11):896-8.
6. Nagabhushan Kalburgi S, et al. Recent gene therapy advancements for neurological diseases. Discov Med. 2013 Feb;15(81):111-9.
7. Wettergren EE, et al. Novel disease-specific promoters for use in gene therapy for Parkinson’s disease. Neurosci Lett. 2012 Nov 14;530(1):29-34.
8. Worth PF. How to treat Parkinson’s disease in 2013. Clin Med. 2013 Feb;13(1):93-6.


Chcesz wiedzieć więcej? Obejrzyj na MEDtube.pl: Drżenie głosu w chorobie Parkinsona

3 komentarze do “Przełom w leczeniu choroby Parkinsona – terapia genowa”

  1. rita zielinska pisze:

    kiedy dotrze to do polski mam mlodego (48lat)pacjenta cierpiacego na parkinsona ma byc operowany w bydgoszczy pod koniec lipca moze poczeka na nowa metode ??????

    • adam wites pisze:

      super mam teraz 35lat i tez chetnie bym skorzystal z tej terapi,choc mam juz dbs -y,ale niestety organizm sie przyzwyczaja i jest lipa powoli,zachorowalem majac 24 lata,prawdopodobnie bylem najmlodszy w polsce.Mam nadzieje ze kolega sie doczeka i da sprawozdanie.pozdrawiam

  2. DOROTA pisze:

    CHORUJĘ OD TRZYNASTU LAT,JEST CORAZ GORZEJ,CORAZ TRUDNIEJ.
    BIORĘ 4X MADOPAR 250+MADOPAR HBS+ROLPRYNA
    REHABILITACJA ZLECONA W LUTYM MOŻE BYĆ ZREALIZOWANA Z KOŃCEM PAŹDZIERNIKA.
    NIE MOGĘ JEŚĆ,BOLI MNIE WĄTROBA I WYSIADAM PSYCHICZNIE CHOĆ BARDZO SIĘ STARAM ŻYĆ NORMALNIE.PLASTERKI DO NAKLEJANIA NIE SĄ REFUNDOWANE,MIESIĘCZNY KOSZT TO OKOŁO 800ZŁ,JESTEM NA EMERYTURZE,MAM 62 LATA.CO MAM ROBIĆ?CZY WIADOMO KIEDY NADEJDZIE JAKAŚ POMOC/CZY TERAPIA GENOWA BĘDZIE DOSTĘPNA ZANIM W OGÓLE NIE BĘDĘ MIAŁA MÓZGU?

Odpowiedz

(required)

(required)

Time limit is exhausted. Please reload the CAPTCHA.